La primera terapia génica para la hemofilia severa
Un tratamiento que acaba de ser aprobado en Europa está permitiendo que algunos pacientes se acerquen más a una cura completa.
Una enfermedad hereditaria que cursa con hemorragia fatal, laHemofilia La infección grave afecta a 1 de cada 12.000 niños en Francia. Debido a un defecto genético, estos pacientes no producen el factor VIII (FVIII), una proteína esencial para la coagulación de la sangre. Los tratamientos actuales permiten mejorar significativamente su salud, pero a costa de inyecciones muy frecuentes de factor VIII (FVIII) durante toda la vida. De ahí el interés por la primera terapia génica, recientemente autorizada para adultos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), cuyos efectos pueden durar varios años.
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Roctavian (valoctocogén roxaparvovec), un fármaco del laboratorio estadounidense BioMarin, permite llevar el gen que codifica el factor VIII a las células del hígado, a través de un adenovirus inactivado (AAV5). Solo es necesaria una inyección y el efecto comienza después de unos quince días. Para los pacientes para quienes el tratamiento está funcionando, «Es un milagro», informa P.s Hervé Champost, director…
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